FDA heeft Eteplirsen goedgekeurd

Gisteren heeft de FDA (de Amerikaanse Food & Drug Administration) Exondys 51 (eteplirsen) injectie goedgekeurd, een medicijn wat exon 51 kan skippen. Ongeveer 13% van de DMD patiënten komen hiervoor in aanmerking. Lees hier het persbericht van de FDA. En lees hier het persbericht van Sarepta.

De FDA heeft een zgn accelerated approval gegeven; er moet nog wel aanvullend onderzoek worden aangedaan. Toestemming is voor alle leeftijden en stadia. Verwachting is dat eind dit jaar Sarepta een aanvraag indient bij de EMA (de Europese FDA).