ELEVATE-45 (Entrada)

De informatie hieronder is een beknopte samenvatting van de studie, voor de volledige informatie, inclusief inclusie criteria, klik hier.

Status:

Fase I/II, inclusie van deelnemers gestart.

Therapeutische aanpak:

Een experimenteel middel gericht op exon 45 skipping bij Duchenne muscular dystrophy. Het doel is om de veiligheid, tolerantie, farmacokinetiek en werkzaamheid te evalueren in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde setting

Wie:

Jongens met Duchenne (4-20 jaar oud, ambulant) met een mutatie die geschikt is voor exon 45 skipping.

Overzicht studie:

Deel A bepaalt de veiligheid en beste dosis van het middel door meerdere doseringen te testen. Deel B onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van de gekozen dosis vergeleken met placebo. Deelnemers krijgen meerdere intraveneuze infusies en regelmatige klinische controles.

Duur deelname:

Onbekend

Testlocaties Nederland:

LUMC in Leiden. RadboudUMC in Nijmegen

Testlocaties België:

UH Gent, UZ Leuven, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle in Liège.